DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。因此，核酸在酸性条件下被包裹，形成的脂质体在血液中则具有很小的正电荷密度，即很低的细胞毒性。并且DLin-MC3-DMA阳离子脂质体因具有正电性可增加粒子在体内的溶酶体逃逸，提高转染效率，而又不易被巨噬细胞吞噬。利用这些特性，DLin-MC3-DMA制备的阳离子脂质体在siRNA递送方面具有“低毒高效”的出色表现。此外，研究者还发现，阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关，pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中，DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表现更为出众，与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。AVT Dlin-MC3-DMA的纯度。中国台湾注射用药用辅料DLin-MC3-DMA理化性质
RNA脂质体磷脂DLin-MC3-DMA的应用原理
可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA是一种高效的siRNA运输载体,它能有效封装相应的siRNA并使其进入细胞质内,然后两者分离,siRNA发挥其功效。
DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。它在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。
脂质纳米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被证明可以用作传统小分子药物的输送系统”﹐其中的脂质体是一种无毒、无免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修饰的非病毒载体。研究发现，可电离的阳离子脂质体纳米颗粒可以通过静电作用封装具有聚阴离子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA复合物，该复合物在被靶细胞内吞的过程中能够有效地保护siRNA逃离核酸酶的降解﹐从而使其顺利进入细胞质内，然后LNPs/siRNA复合物发生分离，相应的siRNA发挥其功效。Zimmermann等利用LNPs系统来运输抗apoB siRNA，结果显示能够有效地降低猴子肝脏中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和胆固醇的水平。在众多可电离的阳离子脂质体中， DLin-MC3-DMA被认为是应用**广﹑***的阳离子脂质体之一。 江西mRNA领域DLin-MC3-DMA规格DLin-MC3-DMA为什么备受青睐？
参照《中国药用辅料通用名称命名原则（征求意见稿）》第二章药用辅料通用名称命名细则脂肪酸酯类可以看做羧酸的羧基氢原子被烃基取代，通常把羧酸名称放在前面，烃基名称放在后面，再加一个酯字，烃基的“基”字通常省略。中文通用名为“XX酸YY酯”，XX为脂肪酸名称，YY为提供烃基的部分，英文名为“YYXX-ate”。如《中国药典》中记载的辅料棕榈酸异丙酯IsopropylPalmitate就是由棕榈酸和异丙醇缩合而成。DLin-M-C3-DMA结构中含有一个酯基，该酯基是由一个脂肪羧酸和醇羟基通过缩合反应而来。因此，参照上述辅料的命名原则，我们首先确定将DLin-M-C3-DMA通用名定为“××酸YY酯”。
DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质的**，具有“低毒高效”的优势，它的化学名为4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一种无色至淡黄色的油状液体，pKa=6.44。
DLin-MC3-DMA产品信息1、产品名称：DLin-MC3-DMA2、化学名称：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亚油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate3、分子式：C43H79NO24、生产商：艾伟拓（上海）医药科技有限公司:5、CAS号：1224606-06-76、用途：阳离子脂质体7、结构式： 8、性状：无色至淡黄色油状液体9、纯度：≥98%10、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。11、分子量：642.0912、保存条件：-20℃13、注意事项：避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触 AVT的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么特性？
截至目前为止关于纳米脂质体-基因复合物被细胞摄取的机理及复合物在细胞内的转运过程尚未完全阐明。自1987年应用阳离子纳米脂质体转移基因取得成功以来已经过去了34年，有关于阳离子纳米脂质体介导基因转移的研究虽然取得了一系列的进展，但还未完全阐明，但其可能的机理是：
首先，阳离子纳米脂质体与带负电的基因通过静电作用形成纳米脂质体-基因复合物，此复合物因阳离子纳米脂质体的过剩而带正电；带正电的纳米脂质体-DNA复合物由于静电作用吸附于带负电的细胞表面，然后通过与细胞膜融合或细胞的内吞作用进入靶细胞。在细胞内，阳离子纳米脂质体-基因复合物发生分离，基因进一步被转运到细胞核内，并在细胞核内转录和翻译，产生目的基因编码的蛋白质。
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阳离子又称正离子，是指失去外层的电子以达到相对稳定结构的离子形式，一般都是金属离子。常见的阳离子有：Na+、K+、NH4+、Mg2+、Ca2+、Ba2+、Al3+、Fe2+、Fe3+、Zn2+、Cu2+、Ag+等。自20世纪70年代DNA重组技术诞生，以重组DNA技术为中心的现dai生物技术产业蓬勃发展，已有十多个基因工程药物上市。以基因工程药物为主的各种基因工程产品和细胞工程产品陆续商品化。在基因zhi疗中，基因载体是外源基因得以进入受体细胞的关键，其中，阳离子脂质体目前被认为是靶向性好，副作用小，稳定性好和转染效率较高的理想载体。阳离子脂质体通常由一种阳离子脂质和一种中性辅助脂质在适当的条件下复合而成，阳离子脂质体转染效率与阳离子脂质的组成密切相关。1、 常用阳离子脂质：缩写名:DLin-MC3-DMA化学名:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亚油基）甲酯
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