阳离子又称正离子，是指失去外层的电子以达到相对稳定结构的离子形式，一般都是金属离子。常见的阳离子有：Na+、K+、NH4+、Mg2+、Ca2+、Ba2+、Al3+、Fe2+、Fe3+、Zn2+、Cu2+、Ag+等。自20世纪70年代DNA重组技术诞生，以重组DNA技术为中心的现dai生物技术产业蓬勃发展，已有十多个基因工程药物上市。以基因工程药物为主的各种基因工程产品和细胞工程产品陆续商品化。在基因zhi疗中，基因载体是外源基因得以进入受体细胞的关键，其中，阳离子脂质体目前被认为是靶向性好，副作用小，稳定性好和转染效率较高的理想载体。阳离子脂质体通常由一种阳离子脂质和一种中性辅助脂质在适当的条件下复合而成，阳离子脂质体转染效率与阳离子脂质的组成密切相关。1、 常用阳离子脂质：缩写名:DLin-MC3-DMA化学名:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亚油基）甲酯
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DLin-MC3-DMA作为新型阳离子脂质——可电离化阳离子脂质的**，具有“低毒高效”的优势，它的化学名为4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一种无色至淡黄色的油状液体，pKa=6.44。
DLin-MC3-DMA产品信息1、产品名称：DLin-MC3-DMA2、化学名称：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亚油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate3、分子式：C43H79NO24、生产商：艾伟拓（上海）医药科技有限公司:5、CAS号：1224606-06-76、用途：阳离子脂质体7、结构式： 8、性状：无色至淡黄色油状液体9、纯度：≥98%10、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。11、分子量：642.0912、保存条件：-20℃13、注意事项：避免与强酸、强碱、强氧化性物质接触
可电离的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA是一种高xiao的siRNA运输载体,它能有效封装相应的siRNA并使其进入细胞质内,然后两者分离,siRNA发挥其功效。2018年全球首ge用于******家族性淀粉样多发性神经病变的siRNA脂质体产品Onpattro在美上市，成功打开了沉默细胞基因药物的大门。在这之前，DLin-MC3-DMA在国内市场仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂质体、脂肪乳方向多年的资源和经验，推出新产品DLin-MC3-DMA。为阳离子脂质材料提供了一种“低毒高xiao”选择。AVT的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么特性？
阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移，既可转染体外培养细胞，也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因zhi疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有**、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。
1**方面的应用阳离子纳米脂质体已用于介导**的基因zhi疗，动物实验或临床实验都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的应用肺有一个很大的上皮表面，在阳离子纳米脂质体体内基因转移过程中，肺是目的基因表达水平较高的靶qi官。气管内滴注或气雾剂给药可绕过内皮屏障，使基因与呼吸道上皮细胞直接接触，转移给靶细胞。以肺与呼吸道为目标的基因zhi疗逐步引起了人们的重视。
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全球首ge siRNA药物Onpattro®（Patisiran阳离子脂质体注射液）于2018年获批上市，这也是首ge用于***转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤的药物，这款药物中使用的关键脂质即为可电离阳离子脂质Dlin-MC3-DMA。此外，也有许多阳离子脂质体药物进入临床试验，如递送纺锤体驱动蛋白（KSP）-siRNA和血管内皮生长因子（VEGF）-siRNA的ALN-VSP02脂质体，递送分化簇31（CD31）-siRNA和血管生成素（TIE-2）-siRNA的AtuPLEX脂质体，以及MediGene公司的Endo TAG-1（紫杉醇阳离子脂质体）和石药控股集团有限公司的紫杉醇阳离子脂质体。崇明区阳离子脂质体DLin-MC3-DMA生产厂家原料
