阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移，既可转染体外培养细胞，也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因zhi疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有**、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。
1**方面的应用阳离子纳米脂质体已用于介导**的基因zhi疗，动物实验或临床实验都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的应用肺有一个很大的上皮表面，在阳离子纳米脂质体体内基因转移过程中，肺是目的基因表达水平较高的靶qi官。气管内滴注或气雾剂给药可绕过内皮屏障，使基因与呼吸道上皮细胞直接接触，转移给靶细胞。以肺与呼吸道为目标的基因zhi疗逐步引起了人们的重视。
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阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成：一个或多个阳离子头部（head）、连接键（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。
连接链的长度能影响阳离子脂质体与细胞膜的相互作用，从而影响转染活力。一般来说，带有长连接链的阳离子脂质体能增强与细胞膜的相互作用，转染效率高。连接键是类脂分子很重要的组成部分，它决定了阳离子脂质体的化学稳定性和生物可降解性。醚键和C-N键的化学稳定性较高，但不易被生物降解，一般不适用于体内实验；含有酯键的阳离子脂质体较易被生物降解，细胞毒性小，但它们的化学稳定性通常较差。通常采用的连接键是化学稳定性较高、但又可以生物降解的酰胺键和氨甲酰键等。
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备受青睐的阳离子脂质体DLin-MC3-DMA
脂质纳米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被证明可以用作传统小分子药物的输送系统”﹐其中的脂质体是一种无毒、无免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修饰的非病毒载体。研究发现，可电离的阳离子脂质体纳米颗粒可以通过静电作用封装具有聚阴离子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA复合物，该复合物在被靶细胞内吞的过程中能够有效地保护siRNA逃离核酸酶的降解﹐从而使其顺利进入细胞质内，然后LNPs/siRNA复合物发生分离，相应的siRNA发挥其功效。Zimmermann等利用LNPs系统来运输抗apoB siRNA，结果显示能够有效地降低猴子肝脏中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和胆固醇的水平。在众多可电离的阳离子脂质体中，DLin-MC3-DMA被认为是应用广的阳离子脂质体之一。
DLin-M-C3-DMA的羧酸部分为二甲基氨基丁酸结构，因此DLin-M-C3-DMA的羧酸部分定为“二甲基氨基丁酸”。
DLin-M-C3-DMA的醇羟基部分由两个顺-9，12-十八（碳）二烯基和一个羟甲基构成。单个顺-9，12-十八（碳）二烯酸通用名称为亚油酸。两个顺-9，12-十八（碳）二烯基即为二亚油基，因此将DLin-MC3-DMA的醇羟基部分定为“二亚油基甲醇”。综上，DLin-M-C3-DMA是由二甲氨基丁酸和二亚油基甲醇缩合而成的脂肪酸酯，根据酸名列前，盐基（或碱基）列后的原则，将DLin-M-C3-DMA命名为“二甲氨丁酸二亚油甲酯”。 艾伟拓的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么特性？
没有脂质递送，就没有mRNA疫苗
mRNA疫苗关键辅料mRNA疫苗其辅料中的关键成分为构成LNP的脂质材料，其中包括阳离子脂质体，PEG化脂质体等，解决了mRNA大分子、不稳定、易降解的困难，并实现了mRNA有效地胞内递送。大部分脂质材料以进口为主，国内只有少量品种生产，其中AVT公司为国内主流脂质代理商。AVT累计已经有多个在脂质体制剂中有所应用的磷脂类辅料在CDE获得了公示，DMG-PEG2000，胆固醇（供注射用），DLin-MC3-DMA，蔗糖（供注射用），海藻糖Hipo-S（供注射用），DSPE-MPEG2000（药用注射级）等脂质体递送关键辅料都有供应。 AVT DLin-MC3-DMA的CAS号是多少？金山区mRNA疫苗DLin-MC3-DMA规模生产
艾伟拓可电离化脂质体Dlin-MC3-DMA纯度是多少？吉林药用辅料DLin-MC3-DMA市场价格
DLin-MC3-DMA具有独特的pH依赖性电荷可变特性：酸性条件下呈正电性，而生理pH条件下呈电中性。它在Onpattro中的成功应用，成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键，是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。RNAi（RNAinterfering，RNA干扰）作为一种高xiao的序列特异性基因沉默技术在恶性**基因***领域引起了重点关注。其中，siRNA（smallinterferingRNA，小干扰RNA）是RNAi路径中的效应分子,能够特异性降解同源序列的mRNA，抑制特异**相关的基因表达，从而达到抑制**生长﹑侵袭和转移的目的”，是目前新药创制前沿研究的重要热点领域之一。由于siRNA自身的聚阴离子中心和强亲水性基团导致其不能通过被动运输而进入细胞质内，加之siRNA在细胞质内容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接进入细胞质内发挥其功效。因此，寻找合适的运输载体是siRNA***的首要问题。吉林药用辅料DLin-MC3-DMA市场价格
