DLin-M-C3-DMA:二甲氨丁酸二亚油甲酯
该物质被设计为一种可电离阳离子脂质,具有独特的pH依赖性电荷可变特性,在酸性条件下呈正电性,而在生理pH条件下呈电中性。利用这些特性,DLin-M-C3-DMA用来制备阳离子脂质复合物,应用于核酸药物递送,具有“低毒高效”的优点,在众多可电离的阳离子脂质中,DLin-M-C3-DMA被认为是应用广的阳离子脂质。并已成功使用于上市药品。
“DLin-M-C3-DMA”是几个结构单元的英文缩写拼接而成,被作为俗名***使用。经查询,该物质尚无中文通用名和英文通用名。因此,根据中国药典委员会《中国药用辅料通用名称命名原则(征求意见稿)》对其中文通用名进行命名。 AVT的核酸递送类关键辅料DLin-MC3-DMA有什么特性?金山区mRNA领域DLin-MC3-DMA溶解性
研究者还发现,阳离子脂质体的功能活性与所用阳离子脂质的pKa值特别相关,pKa在6.2~6.5间的阳离子脂质能够带来非常高效的基因沉默效果。而在众多合成的候选者中,DLin-KC2-DMA效果优于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表现更为出众,与DLin-DMA相比肝组织细胞内的基因沉默活性提高三个数量级,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50进一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功应用,成为Alnylam对于siRNA递送技术的关键,是制备肝脏靶向siRNA/LNP系统的“标准”脂质材料。Onpattro用于zhi疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的多发性神经病变,是di一款上市的siRNA脂质体药物,成功打开了沉默细胞基因药物的大门。几乎任何疾病都可以通过沉默病理性基因、表达有益蛋白或编辑有缺陷的基因等途径来zhi疗,阳离子脂质体纳米递送系统的应用不只是局限于肝脏细胞,还可沉默其它组织中的基因,甚至致ai基因,可发展为平台技术,十分具有应用前景。杨浦区Onpattro用脂质DLin-MC3-DMA国产品牌AVT Dlin-MC3-DMA的纯度是多少?
其他辅料除了上述关键辅料外,还有一些其他辅料在核酸递送系统中也起着重要作用。例如:稳定剂:如蔗糖、海藻糖等,能够提高脂质纳米粒和mRNA疫苗的稳定性,防止脂质黏性过大。pH调节剂:用于调节递送系统的pH值,以确保核酸在递送过程中的稳定性和活性。表面活性剂:如Tween等,能够降低递送系统的表面张力,提高其在体内的分散性和稳定性。综上所述,核酸递送类关键辅料在生物医学领域具有广泛的应用前景和重要的研究价值。随着技术的不断进步和研究的深入,这些辅料将为实现更高效、更安全的核酸递送提供有力支持。
阳离子脂质分子在结构上由三个部分组成:一个或多个阳离子头部(head)、连接键(linker bond)和疏水尾部(hydrophobic tail)。
连接链的长度能影响阳离子脂质体与细胞膜的相互作用,从而影响转染活力。一般来说,带有长连接链的阳离子脂质体能增强与细胞膜的相互作用,转染效率高。连接键是类脂分子很重要的组成部分,它决定了阳离子脂质体的化学稳定性和生物可降解性。醚键和C-N键的化学稳定性较高,但不易被生物降解,一般不适用于体内实验;含有酯键的阳离子脂质体较易被生物降解,细胞毒性小,但它们的化学稳定性通常较差。通常采用的连接键是化学稳定性较高、但又可以生物降解的酰胺键和氨甲酰键等。
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阳离子脂质阳离子脂质是核酸递送系统中的关键成分,它们能够与带负电的核酸(如DNA、RNA)结合,形成稳定的复合物。这些复合物在细胞内的转染效率和稳定性很大程度上取决于阳离子脂质的性质。常见的阳离子脂质包括DOTAP、DLin-MC3-DMA、DC-CHOL等。DOTAP:是一种常用的阳离子脂质,能够与DNA形成稳定的复合物,并具有较高的转染效率。DLin-MC3-DMA:具有独特的pH依赖性电荷可变特性,能够在不同的pH环境下与核酸形成稳定的复合物,并在进入细胞后迅速释放核酸。DC-CHOL:是一种胆固醇衍生物,作为辅助脂质,能够稳定脂质体结构,提高转染效率。综上所述,核酸递送类关键辅料在生物医学领域具有广泛的应用前景和重要的研究价值。随着技术的不断进步和研究的深入,这些辅料将为实现更高效、更安全的核酸递送提供有力支持。DLin-MC3-DMA的溶解度。新疆mRNA领域DLin-MC3-DMA市场价格
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pH依赖性电荷可变特性DLin-MC3-DMA还具有独特的pH依赖性电荷可变特性。在酸性条件下,DLin-MC3-DMA呈正电性,而在生理pH条件下则呈电中性。这一特性使得DLin-MC3-DMA能够在不同的pH环境下与核酸形成稳定的复合物,并在进入细胞后迅速释放核酸,从而确保其在细胞内发挥比较大的作用。四、细胞摄取与溶酶体逃逸DLin-MC3-DMA能够通过改变细胞的膜通透性,促进细胞摄取纳米颗粒。同时,由于其正电荷性质,DLin-MC3-DMA还可以增加粒子在体内的溶酶体逃逸,进一步提高转染效率。这使得DLin-MC3-DMA能够更有效地将核酸递送到细胞内,并在细胞内释放核酸,从而实现基因表达或修复缺陷基因的目的。金山区mRNA领域DLin-MC3-DMA溶解性