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比较近开始了一项I期临床试验，对早期表现为HD的患者反复注射反义寡核苷酸，同时还探索了基于RNA的短发夹RNA(shRNA)和microRNA(miRNA)基因医治方法。经颅内实质注射后，HD动物模型中亨廷顿蛋白降低，且无任何毒性迹象。 使用SMCTM免疫分析法研究了右半球脑区可溶性突变体亨廷顿蛋白水平,使用AAV5-miHTT医治后，可溶性人类突变体亨廷顿蛋白水平呈剂量依赖性降低。由于医治后的炎症反应，所有医治组脑脊液注射后7天突变体亨廷顿蛋白水平都有短暂的升高，其中IFN-a更能表明瞬态AAV5-miHTT注射免疫反应。
病人出现高烧等一系列严重的反应， 甚至休克死亡。在这些创新的疗法中,免疫原性检测被作为药物安全评价的比较主要指标。免疫原性指的是抗原激发免疫反应的能力，也指抗原刺激机体后，机体免疫系统能形成抗体或致敏T淋巴细胞的特异性免疫反应的能力。免疫原性很多情况下是对机体有利的，例如疫苗产生的免疫反应。但是，在生物医治过程中，对医治性抗原(重组蛋白，单抗)的免疫反应是非常不利的，产生细胞因子释放综合症cytokine release syndrome (CRS)， 促炎症因子在医治中被免疫细胞释放(例如TNF-a, IL-6, IL-8, IFN-Y, 等等)，或者是抗药性抗体产生anti-drug-antibodies (ADAs)，削弱医治效果，对医治产生反作用。益启生物的单分子免疫检测仪怎么样？
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